Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato un importante passo avanti nella ricerca per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara malattia genetica che colpisce lo sviluppo fisico e mentale, causando tra le altre cose fame insaziabile (iperfagia), problemi comportamentali e difficoltà cognitive. L’azienda......
Negli ultimi anni, la terapia genica ha compiuto progressi straordinari, spinta da tecnologie come CRISPR e da nuovi sistemi di somministrazione che stanno cambiando radicalmente il modo in cui possiamo intervenire sul DNA. Questi strumenti non solo permettono di correggere mutazioni genetiche, ma aprono scenari......
Nei pazienti affetti da PWS il trattamento deve essere sempre associato ad una dieta ipocalorica. Prima di iniziare le terapia con somatropina i pazienti con PWS devono essere valutati per la diagnosidi una eventuale ostruzione delle vie respiratorie superiori, apnea notturna o affezioni respiratorie. Nel......
L’ormone leptina sta mostrando promettenti risultati nel ridurre l’appetito e l’eccessiva assunzione di cibo nei soggetti con SPW. Sono in corso diversi studi clinici per valutare l’efficacia e la sicurezza della leptina a lungo termine. Altri farmaci, come la ghrelin e il metreleptina, sono......
Qualche settimana fa Soleno Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato i risultati significativi dello studio di Fase 3 che valuta le compresse di DCCR per la sindrome di Prader-Willi (PWS). I risultati dello studio, che ha confrontato......