13 Mag Diazossido Colina: ultimi aggiornamenti sul trattamento
Posted at 08:22h
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Qualche settimana fa Soleno Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato i risultati significativi dello studio di Fase 3 che valuta le compresse di DCCR per la sindrome di Prader-Willi (PWS).
I risultati dello studio, che ha confrontato i partecipanti trattati con DCCR con una coorte di pazienti con storia naturale, hanno mostrato un netto miglioramento dell’iperfagia e dei comportamenti legati alla PWS.
Lo studio ha utilizzato questionari compilati dai caregiver per valutare i cambiamenti nell’iperfagia e nei comportamenti legati alla PWS, come aggressività, ansia e depressione. I risultati suggeriscono che la DCCR potrebbe migliorare notevolmente la qualità della vita delle persone affette da PWS e delle loro famiglie.
Il DCCR ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della PWS negli Stati Uniti e nell’Unione Europea, nonché le designazioni Fast Track e Breakthrough negli Stati Uniti. Soleno si sta preparando per la presentazione di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) basata su questi promettenti risultati.
Per avviare la commercializzazione in Europa, dovremo ancora attendere.
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