17 Ott Tonix Pharmaceuticals avvia una nuova sperimentazione per la Sindrome di Prader-Willi
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato un importante passo avanti nella ricerca per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara malattia genetica che colpisce lo sviluppo fisico e mentale, causando tra le altre cose fame insaziabile (iperfagia), problemi comportamentali e difficoltà cognitive.
L’azienda ha ottenuto l’approvazione dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense per iniziare uno studio clinico di Fase 2 con il farmaco sperimentale TNX-2900, una nuova formulazione di ossitocina somministrata per via intranasale (cioè attraverso il naso). Questa versione è arricchita con magnesio, un elemento che aiuta a migliorare l’efficacia del farmaco, rendendolo più stabile e preciso nel suo effetto sui recettori del cervello.
🧪 Lo studio clinico: cosa prevede
Lo studio sarà:
- Randomizzato (i partecipanti saranno assegnati casualmente ai gruppi),
- In doppio cieco (né i medici né i pazienti sapranno chi riceve il farmaco o il placebo),
- Controllato con placebo (alcuni riceveranno una sostanza inattiva per confronto),
- A disegno parallelo (i gruppi saranno trattati in modo indipendente).
Coinvolgerà bambini e adolescenti tra gli 8 e i 17 anni e mezzo, sia maschi che femmine, affetti da PWS.
L’obiettivo principale sarà valutare se TNX-2900 riesce a ridurre la fame eccessiva. Per farlo, si userà un questionario validato chiamato Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), che misura la gravità della fame incontrollata.
🧬 Perché è importante
La PWS è una malattia rara e complessa, e al momento non esistono cure risolutive. TNX-2900 potrebbe rappresentare una svolta terapeutica, migliorando la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Grazie alle designazioni speciali ricevute dalla FDA (farmaco orfano e malattia pediatrica rara), Tonix potrebbe ottenere un voucher per revisione prioritaria, uno strumento che accelera l’approvazione di futuri farmaci e può anche essere venduto ad altre aziende.
💊 Altri sviluppi di Tonix
Tonix ha recentemente ottenuto l’approvazione per Tonmya™, un nuovo farmaco non oppioide per il trattamento della fibromialgia, una condizione dolorosa cronica. Anche se promettente, Tonmya non è stato ancora testato in modo approfondito su pazienti anziani (over 65), quindi servono ulteriori studi per capire come funziona in quella fascia d’età.
⚠️ Cosa tenere presente
Come per tutti i farmaci in fase di sviluppo, ci sono rischi e incertezze:
- Il farmaco potrebbe non funzionare come previsto.
- Potrebbero esserci effetti collaterali.
- L’approvazione da parte delle autorità sanitarie non è garantita.
- Servono finanziamenti e collaborazioni per portare avanti la ricerca.