Rhythm Pharmaceuticals ha annunciato risultati preliminari promettenti dal suo studio di Fase 2 sul setmelanotide in persone con sindrome di Prader‑Willi (PWS). Lo studio, durato 52 settimane e condotto su 18 partecipanti (età 6–65 anni), ha mostrato riduzioni dell’IMC e dell’iperfagia, con la maggior parte...
L’iperfagia è uno degli aspetti più complessi e impattanti della Sindrome di Prader‑Willi (PWS). Negli ultimi anni, tuttavia, la ricerca scientifica ha iniziato a offrire nuove opportunità terapeutiche. In questa intervista approfondiamo lo stato attuale dei farmaci più promettenti, le sperimentazioni in corso e ciò...
La FDA ha approvato VYKAT™ XR, il primo e unico trattamento per l’iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS). 👉 Indicato per adulti e bambini dai 4 anni in su, VYKAT XR rappresenta una svolta nella gestione di uno dei sintomi più complessi e impattanti della PWS:...
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato un importante passo avanti nella ricerca per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara malattia genetica che colpisce lo sviluppo fisico e mentale, causando tra le altre cose fame insaziabile (iperfagia), problemi comportamentali e difficoltà cognitive. L’azienda ha...
Negli ultimi anni, la terapia genica ha compiuto progressi straordinari, spinta da tecnologie come CRISPR e da nuovi sistemi di somministrazione che stanno cambiando radicalmente il modo in cui possiamo intervenire sul DNA. Questi strumenti non solo permettono di correggere mutazioni genetiche, ma aprono scenari...
Nei pazienti affetti da PWS il trattamento deve essere sempre associato ad una dieta ipocalorica. Prima di iniziare le terapia con somatropina i pazienti con PWS devono essere valutati per la diagnosidi una eventuale ostruzione delle vie respiratorie superiori, apnea notturna o affezioni respiratorie. Nel caso di...
L'ormone leptina sta mostrando promettenti risultati nel ridurre l'appetito e l'eccessiva assunzione di cibo nei soggetti con SPW. Sono in corso diversi studi clinici per valutare l'efficacia e la sicurezza della leptina a lungo termine. Altri farmaci, come la ghrelin e il metreleptina, sono in fase di...
Qualche settimana fa Soleno Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato i risultati significativi dello studio di Fase 3 che valuta le compresse di DCCR per la sindrome di Prader-Willi (PWS). I risultati dello studio, che ha confrontato i...