Quando la ricerca avanza, anche a piccoli passi, le famiglie hanno il diritto di saperlo. E i dati presentati a giugno 2026 all'ENDO - il congresso annuale della Endocrine Society - meritano di essere raccontati con attenzione. Rhythm Pharmaceuticals ha presentato i risultati intermedi a sei...
La ricerca sulla sindrome di Prader-Willi non si ferma. Ma a volte si inceppa — e quando succede, è giusto dirlo con chiarezza alle famiglie che aspettano. A maggio 2026 la FDA ha disposto la sospensione formale (clinical hold) dello studio di Fase 3 HERO su...
Chi vive accanto a una persona con Sindrome di Prader-Willi conosce bene le crisi di comportamento: intense, improvvise, difficili da gestire e ancora più difficili da spiegare a chi non le ha mai viste. Per anni queste manifestazioni sono state trattate come un problema educativo...
Rhythm Pharmaceuticals ha annunciato risultati preliminari promettenti dal suo studio di Fase 2 sul setmelanotide in persone con sindrome di Prader‑Willi (PWS). Lo studio, durato 52 settimane e condotto su 18 partecipanti (età 6–65 anni), ha mostrato riduzioni dell’IMC e dell’iperfagia, con la maggior parte...
L’iperfagia è uno degli aspetti più complessi e impattanti della Sindrome di Prader‑Willi (PWS). Negli ultimi anni, tuttavia, la ricerca scientifica ha iniziato a offrire nuove opportunità terapeutiche. In questa intervista approfondiamo lo stato attuale dei farmaci più promettenti, le sperimentazioni in corso e ciò...
La FDA ha approvato VYKAT™ XR, il primo e unico trattamento per l’iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS). 👉 Indicato per adulti e bambini dai 4 anni in su, VYKAT XR rappresenta una svolta nella gestione di uno dei sintomi più complessi e impattanti della PWS:...
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato un importante passo avanti nella ricerca per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara malattia genetica che colpisce lo sviluppo fisico e mentale, causando tra le altre cose fame insaziabile (iperfagia), problemi comportamentali e difficoltà cognitive. L’azienda ha...
Negli ultimi anni, la terapia genica ha compiuto progressi straordinari, spinta da tecnologie come CRISPR e da nuovi sistemi di somministrazione che stanno cambiando radicalmente il modo in cui possiamo intervenire sul DNA. Questi strumenti non solo permettono di correggere mutazioni genetiche, ma aprono scenari...
Nei pazienti affetti da PWS il trattamento deve essere sempre associato ad una dieta ipocalorica. Prima di iniziare le terapia con somatropina i pazienti con PWS devono essere valutati per la diagnosidi una eventuale ostruzione delle vie respiratorie superiori, apnea notturna o affezioni respiratorie. Nel caso di...
L'ormone leptina sta mostrando promettenti risultati nel ridurre l'appetito e l'eccessiva assunzione di cibo nei soggetti con SPW. Sono in corso diversi studi clinici per valutare l'efficacia e la sicurezza della leptina a lungo termine. Altri farmaci, come la ghrelin e il metreleptina, sono in fase di...