23 Giu ARD-101 e sindrome di Prader-Willi: cosa sta succedendo allo studio HERO
La ricerca sulla sindrome di Prader-Willi non si ferma. Ma a volte si inceppa — e quando succede, è giusto dirlo con chiarezza alle famiglie che aspettano.
A maggio 2026 la FDA ha disposto la sospensione formale (clinical hold) dello studio di Fase 3 HERO su ARD-101, il farmaco sperimentale sviluppato da Aardvark Therapeutics per trattare l’iperfagia associata alla PWS. La notizia è arrivata il 14 maggio, con un comunicato ufficiale della società.
Cosa è ARD-101 e perché era atteso
ARD-101 è una molecola orale progettata per stimolare il rilascio di ormoni intestinali attraverso l’attivazione dei recettori del gusto amaro. In termini pratici, punta a intervenire su uno dei sintomi più invalidanti della sindrome di Prader-Willi: la fame insaziabile, cronica, che condiziona ogni aspetto della vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Lo studio HERO (AVK-101-301) era in corso come trial randomizzato controllato di Fase 3, affiancato da uno studio open-label extension (OLE, AVK-101-302). Al momento della sospensione, erano stati arruolati 68 pazienti nel trial HERO e 19 nell’estensione OLE. I dati di efficacia erano attesi per il terzo trimestre del 2026. AardvarktherapeuticsGlobeNewswire
Perché la FDA ha fermato tutto
La sospensione precauzionale era stata anticipata a marzo da una pausa volontaria disposta dalla stessa Aardvark, innescata da osservazioni cardiache reversibili emerse durante il monitoraggio di routine in un gruppo di volontari sani esposti a dosi superiori a quelle terapeutiche previste dal protocollo. Sahm Capital
Un punto importante: questi eventi non si sono verificati nei pazienti arruolati nello studio, ma in soggetti sani testati a dosi più alte. Si tratta di una distinzione rilevante, anche se non sufficiente — secondo la FDA — per consentire la prosecuzione degli studi senza una valutazione completa dei dati.
La società ha comunicato che i dati di efficacia attesi per il terzo trimestre 2026 non saranno più pubblicati nei tempi previsti. Sahm Capital
Cosa succede adesso
Aardvark è in dialogo attivo con la FDA per supportare la risoluzione del clinical hold e determinare il percorso futuro del programma ARD-101. In parallelo, la società intende effettuare l’unblinding dei dati raccolti fino ad oggi in entrambi gli studi, per valutare il profilo complessivo di efficacia e sicurezza e orientare le decisioni successive
Sul fronte finanziario, al 31 marzo 2026 Aardvark disponeva di 91,2 milioni di dollari in liquidità e investimenti a breve termine, ritenuti sufficienti a finanziare le operazioni fino a metà 2027. Il programma ha dunque le risorse per continuare, la domanda è in quale forma.
Cosa significa per le famiglie
Una sospensione non è una chiusura definitiva. È una pausa imposta dalla cautela, che può risolversi in modi diversi: ripresa dello studio con protocollo modificato, rivalutazione della molecola, oppure, nello scenario peggiore, abbandono del programma. Al momento nulla è deciso.
Quello che sappiamo è che Aardvark ha scelto di non sparire in silenzio: ha comunicato, ha dichiarato l’impegno verso la comunità PWS e ha avviato la revisione dei dati. È un segnale di trasparenza che merita di essere riconosciuto.
La comunità scientifica e le famiglie restano in attesa. Noi continuiamo a seguire l’evoluzione dello studio e a tenere aggiornate le famiglie italiane che convivono con la sindrome di Prader-Willi —perché ogni aggiornamento, anche quello difficile, vale la pena conoscerlo.