04 Mar Nuovi progressi nelle terapie per la PWS: risultati promettenti per setmelanotide e RM‑718
Rhythm Pharmaceuticals ha annunciato risultati preliminari promettenti dal suo studio di Fase 2 sul setmelanotide in persone con sindrome di Prader‑Willi (PWS). Lo studio, durato 52 settimane e condotto su 18 partecipanti (età 6–65 anni), ha mostrato riduzioni dell’IMC e dell’iperfagia, con la maggior parte dei pazienti ancora in trattamento. Gli effetti collaterali riportati sono stati coerenti con il profilo noto del farmaco. In base a questi dati, Rhythm intende proseguire con uno studio di Fase 3 per confermare i benefici.
Parallelamente, l’azienda ha avviato un nuovo studio su RM‑718, un candidato sperimentale pensato per attivare lo stesso recettore (MC4R) con somministrazione settimanale e senza il rischio di iperpigmentazione associato al setmelanotide.
Perché è importante?
Questi studi rappresentano passi avanti nella ricerca di terapie che possano ridurre la fame eccessiva e migliorare la gestione del peso nelle persone con PWS. I risultati sono ancora preliminari, ma aprono la strada a ulteriori ricerche e a possibili nuove opzioni terapeutiche.
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